诱导性多能干细胞的研究进展和前景展望(2)

http://www.100md.com 2013年4月1日 中国美容医学2013年第7期

     此外，人类疾病特异性iPS细胞系的建立，为个性化的治疗提供了可能。2008年，Dimos等[23]将一患有家族性肌萎缩侧索硬化(ALS)的82岁患者的皮肤成纤维细胞成功诱导成iPSC，并分化成带有疾病特征的运动神经元，该模型的建立可以研究ALS的发病机制，提供寻找合适药物靶点，筛选治疗ALS的药物，还可能用于通过遗传修饰得到正常功能的自体神经元进行移植治疗。Park等[24]也建立了多种遗传病患者的特异性的iPS细胞系包括脊髓性肌萎缩(SMA)，亨廷顿病，唐氏综合症等。

    4 iPS细胞的问题与展望

    目前，提高iPS细胞的诱导效率和安全性以使其应用于临床医疗是当前研究的热点，同时iPS细胞还有许多问题需要解答，如：①iPS细胞的体外定向分化不明，许多实验都产生了畸胎瘤或肿瘤；②筛选和鉴定iPS细胞的方法还不够完善 ......